성체(골수와 제대혈) 줄기세포를 활용한 난치·불치병의 치료 가능성이 다양한 임상시험을 통해 확인되고 있다. 하지만 실제 의료현장에 이를 적용하는 데는 현실적으로 많은 어려움이 따른다. 무엇보다도 환자들이 치료 효과에 대한 확신 없이 막대한 비용을 부담해야 하는 현실이 가혹하다. 전문가들은 다양한 임상시험을 확대해 연구 성과를 축적하는 동시에 치료의 안전성과 효율성을 높이기 위한 국가 차원의 공적 투자가 절실하다고 지적하고 있다. [관련기사]환자 86% "줄기세포 치료 받겠다"[관련기사]치료환자 66% "호전"…일부 "만병통치 믿지 마세요" ◆막대한 치료비=현재 대개 응급상황 임상을 통한 줄기세포 이식 비용은 천차만별이다. 공급업체에 따라 이식 1회당 수백만원에서 많게는 수천만원까지 적정 가격이 없다. ‘응급상황 임상시험’이란 의사가 환자의 상태가 심각하거나 긴박해 생명을 위협하는 상황으로 판단하거나 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려울 때 적용하는 임상시험이다. 의사가 대체 치료 수단이 없다고 판단해 세포치료제 등과 같은 신기술(바이오테크놀로지) 의약품을 마지막 치료 방법으로 사용하는 경우에도 응급임상을 적용한다. 정식 임상시험(연구자·상업화 임상)이 연구기관이나 기업이 비용을 감당하는 것과 달리 환자의 요구로 의사의 판단에 따라 이뤄지는 만큼 모든 비용이 환자 몫이다. 히스토스템의 한훈 대표는 “백혈병 등 혈액질환에 쓰이는 조혈모세포를 이식할 경우에도 환자가 800만원의 비용을 지불하는 게 현실”이라며 “원가 절감을 위해 노력하고 있지만, 줄기세포는 조혈모세포에 비해 추출량이 적은 데다 실제 사용 비율이 1%라면 나머지 99%의 보관·유지 비용이 막대하기 때문에 조혈모세포에 비해 고가일 수밖에 없다”고 말했다. 그렇다고 정부가 나서서 적정가격을 매길 수도 없는 입장이다. 식품의약품안전청 홍순욱 생물의약품 팀장은 “정부는 정식 임상시험 소요 비용은 환자 부담이 전혀 없는 쪽으로 해야 한다는 입장”이라면서 “하지만 응급임상은 시술을 요구하는 환자와 줄기세포 공급사 간에 해결할 문제인 만큼 정부가 나서서 이래라저래라 할 수 없다”고 밝혔다. 이렇듯 막대한 비용이 들다보니 오랜 병마로 가정 형편이 어려워진 환자들은 치료 효과는 차치하고 치료 자체의 희망마저 버릴 수밖에 없는 처지로 내몰리고 있다. ◆응급임상 논란=이처럼 치료 효과와는 별개로 응급임상에서 환자의 비용 부담이 커짐에 따라 현행 제도를 환자 부담을 없애면서도 안전성을 높일 수 있는 연구자·상업화 임상 수준으로 강화해야 한다는 목소리가 커지고 있다. 연구자·상업화 임상은 연구기관이나 기업이 재원을 마련하기 때문에 임상시험에 참여하는 환자들은 비용부담이 없다. 울산의대 서울아산병원 신경외과 전상룡 교수는 “응급임상은 일반수가가 적용돼 환자의 비용 부담이 큰 데다 그 결과도 과학적 데이터로 남지 않는다”면서 “결국 성체 줄기세포 연구는 연구자임상의 방향으로 가야 한다”고 밝혔다. ‘연구자임상시험’은 임상시험자가 외부의 의뢰 없이 안전·유효성이 검증되지 않은 의약품에 대해 독자적으로 수행하는 임상시험을 말한다. 한양대 의대 신경과 김승현 교수는 “인도적 차원의 응급임상을 굳이 막을 이유는 없다”면서 “병원 임상시험심사위원회(IRB)의 승인은 물론 임상시험 연구계획서 등을 명확하게 구비해 대규모 임상시험을 할 때와 같은 엄격한 기준을 적용할 필요가 있다”고 말했다. 하지만 까다로운 절차가 되레 응급임상의 길마저 차단하는 것 아니냐는 우려도 적지 않다. 루게릭병 환우회의 한 관계자는 “질병의 치료 여부를 떠나 환우들 사이에서 정부가 응급임상을 허용하지 않을 것이라는 걱정이 많아졌다”면서 “안전성과 유효성이 검증될 때까지 이렇게 가만히 앉아서 죽음을 기다리라는 말이냐”고 답답한 심경을 토로했다. 응급임상은 환자의 요구로 이루어지는 최후의 선택이라는 점에서 연구자임상이나 상업화임상에 비해 절차가 간단하다. 이에 비해 연구자임상은 ▲구조 결정, 물리화학·생물학적 성질에 관한 자료 ▲비임상시험 성적 자료 ▲임상시험 계획서 ▲근거자료 목록 ▲임상시험 자료집 등 까다로운 서류와 절차를 요구한다. ◆국가 차원의 투자 절실=연구자임상이 확대돼야 한다는 공감대는 넓지만, 이 역시 비용 부담과 까다로운 절차 등을 감안하면 쉽지 않은 문제다. 울산의대 전상룡 교수는 “연구자임상은 환자 1인당 1500만∼2000만원가량의 비용이 드는데, 정부 지원이 없거나 기업 기부금이 없으면 사실상 불가능하다”면서 “다른 대학 교수 3인 이상의 추천을 받아야 하고 제출 서류도 까다로워 거의 논문 수준”이라고 말했다. 연구자 임상을 활발히 진행하고 있는FCB파미셀 김현수 대표는 “필요성에도 불구하고 연구자임상에 나서는 업체가 거의 없다”고 말했다. 식약청에 따르면 연구자임상은 해당 분야 관련 전문가 5인 이상의 임상시험 동의서 등을 제출해야 한다. 하지만 응급임상에 임하는 환자의 촌각을 다투는 상태를 감안할 때 시기를 놓치기 십상이다. 실제로 지난해 12월 P씨 가족은 식약청에 응급임상 신청서를 제출했지만, 식약청의 답신을 기다리는 사이 치료도 못 해본 채 사망하고 말았다. P씨의 응급임상 서류를 작성했던 S의대 K교수는 “대안이 없는 상황에서 환자의 요구가 있어 줄기세포 치료를 시도하려 했지만, 식약청에서 2주가 넘도록 승인 여부를 알려주지 않는 사이 환자가 운명했다”고 말했다. 전 교수는 “결국 국가에서 장기적 차원에서 임상시험 소요 비용을 지원해 줄 필요가 있다”고 지적했다. 김현수 대표는 “업체로서는 시설관리 비용이 너무 크고 중복투자 우려도 있다”며 “줄기세포 치료제 연구를 활성화하기 위해서는 국가에서 공통적으로 관리하는 시스템이 갖춰져야 중복투자 우려를 줄이고 데이터도 안전하게 관리할 수 있다”고 강조했다.

아직까지 임상시험에 적용하는 길이 요원한 배아 줄기세포 연구와 달리 환자의 골수와 신생아의 제대혈(탯줄혈액)에서 뽑아내는 성체 줄기세포는 기초 연구와 함께 다양한 임상시험을 거쳐 상업화의 길을 모색하는 단계에 와 있다. 24일 식품의약품안전청에 따르면 지난 20일 기준으로 세포치료제 관련 연구자·상업화임상시험이 승인된 28건 가운데 자가 골수 줄기세포를 활용한 연구자 임상시험과 상업화 임상시험 승인 건수는 모두 5건, 제대혈 줄기세포를 활용한 상업화 임상 승인도 1건이 있다. 적용 질환을 보면 뇌출혈, 난치성파킨슨증후군, 척수 손상, 관절연골 결손, 급성뇌경색 등이다. 다수의 환자를 대상으로 한 연구자·상업화 임상과 달리 인도주의적 차원에서 환자에게 문호를 개방한 응급상황 임상의 경우 승인된 150건 가운데 암 치료에 적용하는 수지상세포를 제외한 골수·제대혈 줄기세포의 적용 건수가 94건에 달한다. 치료 효과는 차치하더라도 적용 질환이 뇌경색, 간경화, 버거병, 소뇌위축증, 루게릭병, 뇌손상, 소뇌성 운동실조, 다계통위축증, 뇌출혈 등으로 다양해지고 있다. 골수 줄기세포는 그동안 백혈병 악성빈혈 등 혈액 관련 질환에 적용하던 조혈모세포 이식의 단계를 넘어서 난치·불치병 임상시험도 활발하다. 이와 함께 골수 줄기세포에 비해 세포의 능력이 뛰어난 제대혈 줄기세포는 조직적합성항원(HLA)이 6개 가운데 4개 이상만 일치하면 타인에게도 이식할 수 있다는 장점 때문에 HLA가 모두 일치해야 하는 골수 줄기세포 이식에 비해 활용 사례가 늘고 있다. 어차피 버려지는 제대혈을 활용한다는 점에서 골수에 비해 기증자를 구하기도 쉽다. 일본의 경우 백혈병등 혈액질환 치료의 중심이 골수에서 제대혈로 넘어가는 추세에 있다. 연구도 활발하다. 과학기술부 산하 세포응용연구사업단에 따르면 지난해 4월부터 오는 3월까지 성체 줄기세포 연구에 31억6000만원의 국비가 집행됐다. 같은 기간 배아 줄기세포 연구 지원금은 30억1000만원이었다. 하지만 이 같은 임상시험과 연구 노력에도 불구하고 환자 치료에 적용하는 실용화까지는 걸림돌이 적지 않다는 게 전문가들의 지적이다. 무엇보다도 골수나 제대혈에서 얻을 수 있는 줄기세포 수가 많지 않은 데다 이를 대량 증식할 기술이 부족하다는 점을 들 수 있다. 배아 줄기세포 전문가인 박세필 마리아병원 생명과학연구소장은 “아직 성체 줄기세포는 체내에서 대량으로 신경세포로 증식하지 못한다”고 말했다. 가톨릭대 신경외과 나형균 교수는 “골수 줄기세포는 일부 시술 환자를 통해 당뇨나 뇌경색, 버거병, 대퇴골 괴사 등 혈액·혈관 질환에 탁월한 효과를 나타내고 있다”며 “지금은 임상 초기 단계이긴 하지만 성체 줄기세포를 통한 치료는 가능성이 높다”고 설명했다. 히스토스템 한훈(전 가톨릭의대 교수) 대표는 “줄기세포 치료는 난치·불치병 극복을 위한 미래 의학의 중핵이라고 해도 과언이 아니다”면서 “현재 제대혈 줄기세포 연구는 전 세계적으로 많은 결과가 발표 된 분화나 증식기술보다는 줄기세포가 인체 내에서 어떻게 질병을 치료하느냐는 질병 기전을 규명하는 데 초점이 맞춰져 있다”고 밝혔다.특별기획취재팀=류순열·김기동·신동주·박종현 기자specials@segye.com