루게릭병 치료제 후보물질 개발에 성공한 부산대 연구팀의 논문이 세계적인 자연과학 전문학술지에 게재됐다.

부산대는 22일 분자생물학과 박범준 교수 연구팀의 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘PRG-A-시리즈(PRG-A-01)’ 효능에 관한 논문이 최근 네이처의 자매지인 ‘커뮤니케이션즈 바이올로지’에 게재됐다고 밝혔다.

근위축성 측삭경화증 일명 ‘루게릭병’은 손발을 포함한 중추신경계의 운동신경세포가 사멸하면서 전신마비로 이어지는 대표적인 신경퇴행성 희귀난치성 질환이다.

루게릭병 환자는 전 세계적으로 46만명이 있는 것으로 추정되며, 매년 14만명의 새로운 환자가 발생하고 있으나, 아직 구체적인 발병원인이나 치료방법이 명확히 밝혀지지 않았다.

이번 논문에서 박범준 교수팀은 동물 질환 모델 실험을 통해 루게릭병에 최적화된 치료 후보물질인 ‘PRG-A-시리즈(PRG-A-01)’의 효능이 병증 발생을 지연시키고, 사지 근육 회복 등의 운동능력 보존과 수명연장에 유의미한 효과가 있다는 연구 결과를 발표해 관심을 끌고 있다.

연구팀이 얻어낸 ‘PRG-A-시리즈(PRG-A-01)’는 특정 단백질의 발현을 유도하거나 억제하는 물질이 아니라, 단백질 분해 결합 억제제로 루게릭병을 일으키는 ‘SOD1’ 단백질에 직접 작용한다.

SOD1의 응집을 효과적으로 막아내는 특징을 가지면서도 SOD1의 주요 기능인 세포 내 독성 활성산소의 제거 기능은 억제하지 않는 응집 특이적 신약 물질이다.

현재까지 승인을 받았거나 개발 중인 루게릭병 치료제들은 글루타민산염의 축적을 억제하거나 활성산소를 제거하는 등 매우 제한적인 진행 억제를 보이는 데 그치고 있어 주요 경쟁기술 대비 독보적인 기술경쟁력을 확보할 것으로 기대된다.

박 교수는 “이번 연구 성과가 다른 잠재적인 루게릭병 치료 약물군보다 더 직접적이고 효과적인 치료 전략이 될 수 있어 치료제 개발에 탄력을 얻을 것”이라며 “몸이 불편한 환자들을 위해 복용 편의성과 복약 순응도를 높일 수 있는 경구 투여제로 개발 중”이라고 말했다.

한편 박범준 교수는 2017년 부산대 기술지주 제21호 자회사인 ㈜피알지에스앤텍을 창업해 희귀 유전 질환 치료제 개발에 앞장서고 있다.